• 一針55萬,天價藥費主角諾西那生:脊髓性肌萎縮癥特效藥,三年創收59億美金

    文/ 2021/09/07 11:25

    “天價”醫藥費,從不缺熱度。近日,“西安幼兒4天醫療費55萬元”便引發廣泛關注。

     

    西安交通大學附屬第二醫院的一張費用結算單顯示,一名由該院小兒內科收治的患兒住院4天時間總花費553639.2元。

     

    網友稱之為“天價醫療費”,并甚至質疑醫院收費過高。雖然在醫療領域高額收費現象并不罕見,但這一次,網友們卻搞錯了。

     

    該患兒所患疾病為脊髓性肌肉萎縮癥,目前全球范圍內治療藥物數量有限。此次治療該患兒的“諾西那生”,是全球首款脊髓性肌肉萎縮癥治療藥物,國內定價也的確是55萬元一針。

     

    “諾西那生”之所以定價高昂,是因為脊髓性肌肉萎縮癥本身是一種罕見病。

     

    藥物研發成本不菲,動輒數十億美金。從商業角度出發,罕見病藥物定價較高在所難免。當前,由于國內罕見病支付能力不足,市場對“天價”藥物較為敏感也可以理解。

     

    但可以確定的是,隨著國內政策支持力度的加大,未來罕見病藥物支付環境會得到顯著改善,越來越多的罕見病患者,面對“天價”藥物會顯得更加從容。

     

    而從投資角度出發,未來國內罕見病藥物市場,也未嘗不是一個值得關注的領域。

     

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    諾西那生:全球首款脊髓性肌萎縮癥治療藥物

     

    諾西那生是全球少有的治療脊髓性肌萎縮癥藥物。

     

    脊髓性肌萎縮癥是一種神經肌肉疾病,其特征是脊髓前角細胞退化,導致肌肉無力和萎縮。如果沒有得到有效治療,患兒會喪失諸如吞咽和抬頭等基本功能,導致進食、呼吸等功能受阻,隨時有生命終止的可能。

     

    嬰幼兒期發病的患兒,大概率無法活到2歲。根據嚴重程度,髓性肌萎縮癥被分為5個類型,最嚴重的患者在出生時就出現癥狀,次嚴重的患者(1類)在6個月大時會出現癥狀。有數據統計,次嚴重類患者的死亡中位年齡為13.5個月。

     

    那么,引起脊髓性肌萎縮癥的原因又是什么呢?答案是:基因突變。

     

    脊髓性肌萎縮癥主要由“運動神經元存活1號”基因的缺失或突變所導致。一旦發生相關基因突變,患者體內運動神經元蛋白便會缺失,由此引發一系列癥狀。

     

    了解了疾病的發生機制后,海外醫學界便針對脊髓性肌萎縮癥治療展開研究。而諾西那生正是全球誕生的第一款治療藥物。

     

    諾西那生是一種被修飾過的反義寡核苷酸,可與“運動神經元存活1號”的孿生兄弟“運動神經元存活2號”信使RNA上特定序列結合,增加運動神經元蛋白的產生。

     

    諾西那生的療效,得到了臨床試驗的證明。2016年,諾西那生獲FDA批準基于一項針對121名患者開展的臨床試驗結果。

     

    該結果顯示,40%接受諾西那生治療的患者都有顯著改善,而未接受藥物治療的對照組這一數字為0。

     

    2020年6月,諾西那生研發公司渤?。˙iogen)更新的臨床數據顯示,25名1類患者在經過長達4.8年的諾西那生連續治療后,存活率達100%。

     

    上文提及,若未接受相關藥物治療,這類患者平均生存時間為13.5個月。顯然,諾西那生的誕生,為較為嚴重的脊髓性肌萎縮癥患者帶來了希望。

     

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    價格高昂背后:“孤兒藥”的通病

     

    作為一款罕見病用藥,諾西那生價格昂貴也是事實。

     

    諾西那生在國內上市后,定價為每支69.7萬元,此后價格雖有所下調,但仍高達55萬元。這也有了“天價”醫藥費的故事。

     

    從諾西那生用量來看,若家里沒“礦”,基本難以承受。由于諾西那生需要終身服用,接受治療的第一年注射量為6劑,隨后每年為3劑……

     

    為什么諾西那生價格如此昂貴?這與脊髓性肌萎縮癥患者群體規模偏小有關。

     

    雖然脊髓性肌萎縮癥嚴重,但新生兒中發病率約為萬分之一,患者群體規模相對不大。

     

    2020年國內新生兒數量約為1000萬,以此計算國內每年新增患者數量約為1000人。以此推算,脊髓性肌萎縮癥在全球的患者群體規模,并不會太大。

     

    而醫藥研發,本身就是一件風險極高的事情,需要投入不菲的研發成本。去年《美國醫學雜志》發表一篇論文顯示,2009年到2018年一個新藥從研發到上市的平均成本為13億美元,大約90億元人民幣。

     

    藥企最關心的莫過于投入產出比,它們并不樂意“用愛發電”?;颊呷后w規模偏小,注定了只能在定價方面做文章。

     

    包括脊髓性肌萎縮癥在內的罕見病藥物的定價,往往要超過普通藥物。Evaluate Pharma在《2019年孤兒藥報告》中指出,2018年銷售額排名前100名的孤兒藥中,每位患者每年的平均成本為15.09萬美元,而非孤兒藥物的平均成本為3.37萬美元,接近4倍的差距。

     

    實際上,放眼全球,諾西那生國內定價并不算貴。此前,諾西那生在歐洲的定價是10萬歐元一針,在美國的定價則是12.5萬美元一針。

     

    憑借高昂的定價,諾西那生為渤健帶來了不菲的收入。2018年,諾西那生收入為17.24億美金,2019年為20.97億美金,2020年雖受到競品沖擊收入有所下滑,但依然高達20.52億美金。

     

    有意思的是,沖擊諾西那生市場地位的競品Zolgensma,定價更高。Zolgensma是由諾華研發一款基因療法,一針價格高達212.5萬美元,折合人民幣近1500萬元,被稱為全球史上最貴藥物。

     

    當然,藥企定價更多是出于商業考慮,我們也不能用道義去簡單評判。畢竟,任何一家醫藥公司都需要盈利。也只有這樣,才會誕生更多患者亟需的治療藥物。

     

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    政策持續出臺:期待中國孤兒藥市場崛起

     

    此次“西安天價醫藥費”事件發酵,也不奇怪。畢竟全球任何一個國家的工薪階級,面對天價“孤兒藥”都難以承受。

     

    而從醫保角度出發,縱使發達國家的醫保局也“扛不住”巨額報銷。

     

    對任何一個國家而言,解決“孤兒藥”的支付難題都需要智慧。海外發達國家由于商業保險發展成熟,承擔了高額的報銷費用。但這條路當前在我國并不現實。

     

    由于支付能力的問題,絕大多數人吃不起價格高昂的孤兒藥。這也導致孤兒藥目前在國內的商業化價值較低。

     

    當然,隨著最高層對于罕見病治療的愈加重視,國內也有望通過另辟蹊徑的方式,進一步解決這一難題。

     

    實際上,對于天價孤兒藥如何普及問題,各地政府也嘗試了諸多模式。目前最受認可的,是“青島模式”。

     

    “青島模式”是一種多方支付模式。具體來看,這一模式中,藥物報銷的資金并不來自醫保,醫保部門只負責談判與經辦,讓藥企以盡可能低的價格,進入市場;患者報銷的資金,大部分來自于市政府專項基金。通常來說,基金報銷比例為60%—80%。

     

    通過基金報銷的模式,患者自費部分會大幅降低。如果患者還有困難,還可以通過社會組織捐贈、慈善的方式來解決。

     

    該模式的特殊之處在于,報銷并不需要進醫保目錄,各地推行的障礙相對也會小很多。2020年,在“推進建立中國罕見病醫療保障機制”研討會上,丁潔教授便提出了類似的“1+4”多方支付機制。

     

    今年1月15日,國務院常務會議上,高層也特別指出,研究對治療罕見病的孤兒藥采購作出特殊安排。相信在高層的重視下,孤兒藥支付問題,很快會得到解決。

     

    在我國對罕見病患者藥物可及性高度重視下,孤兒藥市場也會快速發展,追上海外市場的步伐,只是時間問題。

     

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