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          缺席千億美金盛宴之后,中國“孤兒藥”市場何時崛起?

          文/氨基財經 氨基君 2021/03/19 11:22

          國內孤兒藥市場,必然也會像海外一樣繁榮。

          孤兒藥,特指罕見病治療藥物。雖然針對的是罕見病種,但在定價自主等多種有利因素的驅動下,孤兒藥市場規模并不小。

          根據醫藥市場調研機構Evaluate Pharma報告,2018年全球孤兒藥市場規模為1310億美元。也難怪,全球各大藥企會在孤兒藥領域前赴后繼。2020年,FDA獲批的53款創新藥中,有31款藥物,被批準用于治療罕見病。

          相比之下,國內孤兒藥領域的研發,要落后不少。2020年,國內共獲批13款創新藥,只有2款被批準用于罕見病治療,無一例外還都是外資藥企產品。

          這也不奇怪。國內對于孤兒藥的政策支持力度,以及患者的支付能力,與海外相比都存在不小的差距。這導致,“孤兒藥”在國內略顯孤單。

          當然,隨著國內支持力度的加大,國內孤兒藥市場,必然也會像海外一樣繁榮。只是,這中間,還有較長的路要走。

           

          / 01 /

          “誘惑”力度還不夠


          醫藥研發本身就是一件風險極高的事情,需要投入不菲的研發成本。而罕見病的患者群體規模偏小,自然會讓藥企多些顧慮。

          根據世界衛生組織的定義,患病人數占總人口0.65‰—1‰的疾病,即可被定義為罕見病。不過,世界各國對罕見病的認定標準存較大差異。

          例如,美國對于罕見病的定義為,患病人數少于20萬人的疾??;歐洲的定義為,發病率低于5/100000的疾病。

          我國對罕見病的定義,則是基于《罕見病目錄》。2018年5月,國家衛健委等五部門聯合印發《第一批罕見病》目錄,共涉及121種疾病。

          藥企最關心的莫過于投入產出比,它們并不樂衷于“用愛發電”。巨額投入能否產生回報,無疑是藥企研發立項的核心因素。

          美國孤兒藥蓬勃發展的核心,正是藥企們在政策的“誘惑”下,嗅到了金錢的味道。

          我們熟知的是,1983年美國頒布的全球第一個《孤兒藥法案》,促進了美國孤兒藥市場的發展。但實際上,法案頒布初期,藥企的積極性并不高。

          核心原因在于“誘惑”力度不夠。當時,只有政府臨床資助及未取得專利的孤兒藥有7年壟斷期兩項激勵措施。

          隨后,FDA在對孤兒藥法案陸續修改后,藥企的積極性才逐漸高漲。目前,獲得孤兒藥資格的品種,享有臨床試驗費用稅收減免、獲得研發資助、自主定價權、7年獨占權等激勵政策,“誘惑”十足。

          臨床方面的政策優惠,能夠降低藥企開發成本,縮短孤兒藥上市周期;自主定價權,則給了藥企足夠的利潤空間;而7年壟斷期,更是加長了獲利的周期。

          巨大的“誘惑”下,藥企加注孤兒藥研發也就不奇怪了。截至2021年2月底,FDA已授出5808項孤兒藥資格,批準952個孤兒藥適應癥。

          顯然,孤兒藥的發展,政策支持力度很重要。放眼國內,盡管國內對孤兒藥研發的支持力度,也在逐漸加大,但相比于國外,還有一定差距。

          目前,國內并未出臺專門支持孤兒藥研發的文件,大部分利好措施,只處于在部分醫改文件里少量篇幅中。涉及的政策,主要是加速審批等,關于獨占期等核心因素,未有指示。

          “誘惑”力度較弱,國內孤兒藥研發力量較為薄弱,也可以理解。

           

          / 02 /

          支付能力的制約


          國內孤兒藥研發落后,除政策因素之外,還受支付能力影響。對比之下,后者更關鍵。

          美國藥企對孤兒藥的定價擁有更高的自主定價權,不難預見,其售價勢必會高于普通藥品價格。

          Evaluate Pharma在《2019年孤兒藥報告》中指出,2018年銷售額排名前100名的孤兒藥中,每位患者每年的平均成本為15.09萬美元,而非孤兒藥物的平均成本為3.37萬美元,接近4倍的差距。

          實際上,這只是平均數,對于特定疾病的治療藥物來說,超過50萬美元、甚至100萬美元的年治療費,也不奇怪。

          不止美國,國內罕見病的藥物也不便宜。此前,治療脊髓性肌肉萎縮癥藥物諾西那生鈉注射液70萬元一針的消息,便引發眾多網友的關注和熱議。

          這無關道義。畢竟,藥物的研發,本身就是一件高風險、高投入的工作。此前有研究顯示,2009-2018期間,美國生物制藥公司將每個新藥推向市場的成本約10億美元。

          如此高昂的成本之下,加上相對更高的研發風險,只有創造更多的收益,藥企才有動力研發更多的“孤兒藥”。這是海外孤兒藥市場能夠蓬勃發展的核心原因。

          雖然藥價高昂,但美國商業保險發達,罕見病患者報銷數十萬美元的醫療費用并不難。只是,在國內主要依靠醫保的大環境下,目前還很難做到這一點。

          醫保局此前透露,目前已在我國上市且有適應癥的50余種藥品中,有40余種納入國家醫保藥品目錄。部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥,由于遠超基金和患者承受能力等原因,無法被納入醫保。

          實際上,即便是被納入醫保的藥物來說,也不見得就能真正打開銷路。北京大學第一醫院原副院長丁潔提供的調研數據顯示,截至2020年11末,全國333個地級行政區中,約245個地市沒有任何醫院引進部分特殊罕見病談判藥品。

          針對這一現象,有醫保局人士表示,每個地市統籌區的基金結余情況不同,不少地區入不敷出,價格昂貴的特殊罕見病用藥,很難被納入門診支付范圍。

          孤兒藥的特殊性,決定了其售價并不可能太低。但由于支付能力的問題,絕大多數人吃不起價格高昂的孤兒藥。這導致孤兒藥目前在國內的商業化價值較低。

          這種情況下,藥企在國內研發孤兒藥的意愿相對更弱,也就不奇怪了。

           

          / 03 /

          中國“孤兒藥”何時崛起?


          雖然當前國內孤兒藥市場并不繁榮,但毋庸置疑的是,未來依然值得期待。

          藥企研發積極性方面,并不需要過度擔憂。畢竟,近年來,國內對罕見病藥物的重視程度空前。不難預見,接下來國內對于孤兒藥的研發支持力度,會持續增加。屆時,將極大提高藥企在中國研發孤兒藥的積極性。

          至于支付能力,國內也有望通過另辟蹊徑的方式,進一步解決這一難題。

          對于天價孤兒藥如何普及問題,各地政府也嘗試了諸多模式。目前最受認可的,是“青島模式”。

          “青島模式”是一種多方支付模式。具體來看,這一模式中,藥物報銷的資金并不來自醫保,醫保部門只負責談判與經辦,讓藥企以盡可能低的價格,進入市場;患者報銷的資金,大部分來自于市政府專項基金。通常來說,基金報銷比例為60%—80%。

          通過基金報銷的模式,患者自費部分會大幅降低。如果患者還有困難,還可以通過社會組織捐贈、慈善的方式來解決。

          該模式的特殊之處在于,報銷并不需要進醫保目錄,各地推行的障礙相對也會小很多。2020年,在“推進建立中國罕見病醫療保障機制”研討會上,丁潔教授便提出了類似的“1+4”多方支付機制。

          今年1月15日,國務院常務會議上,高層也特別指出,研究對治療罕見病的孤兒藥采購作出特殊安排。相信在高層的重視下,孤兒藥支付問題,很快會得到解決。

          盡管起步較晚,但在我國對罕見病患者藥物可及性高度重視下,孤兒藥市場快速發展,追上海外市場的步伐,只是時間問題。

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